Per la prima volta, i medici hanno provato a curare la cecità hackerando il genoma di un paziente utilizzando la tecnologia CRISPR.
L'Associated Press riporta che un team dell'Oregon Institute of Health and Science ha iniettato tre gocce di liquido che hanno consegnato frammenti di CRISPR DNA direttamente nel bulbo oculare del paziente, nella speranza che questo potesse invertire una rara condizione genetica chiamata amaurosi congenita di Leber che causa la cecità durante l'infanzia.
“Abbiamo il potenziale per le persone nate cieche di vedere”, ha detto Charles Albright, ricercatore presso Editas Medicine.
Editas è una delle aziende biotecnologiche che ha sviluppato la cura. “Pensiamo che questo potrebbe aprire una nuova serie di farmaci per aiutare a cambiare il tuo DNA.”
Sebbene alcune condizioni genetiche possano essere trattate con la terapia genica convenzionale, che sostituisce l'intero gene mutato piuttosto che modificarlo, i pazienti con amaurosi congenita di Leber sono sfortunati. Il gene associato alla malattia è troppo grande per essere sostituito, quindi i medici si sono rivolti a CRISPR per correggere la mutazione.
“Una volta che una cellula viene modificata, diventerà permanente e quella cellula durerà, si spera, per la vita del paziente”, ha detto Eric Pearce, un medico dell'Università del Massachusetts che ha lavorato al progetto.
I medici impiegheranno circa un mese per scoprire se questo trattamento ha funzionato. In tal caso, il team prevede di modificare il genoma di altri 18 pazienti.
Fonti: Foto: (Victor Freitas / Unsplash)
